Ο Παναγιώτης – Ραφαήλ πάσχει από Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία τύπου 1 και στη Βοστώνη θα υποβληθεί σε θεραπεία βασισμένη σε γονιδιακό φάρμακο.
Ο μικρός Παναγιώτης – Ραφαήλ και η οικογένειά του ξεκίνησαν σήμερα το ταξίδι για τη Βοστώνη όπου ο μικρός ήρωας θα υποβληθεί σε θεραπεία για την σπάνια ασθένεια από την οποία πάσχει.
Μετά από το κύμα συμπαράστασης και αγάπης του κόσμου, τα απαραίτητα χρήματα για τη θεραπεία συγκεντρώθηκαν και το πολυπόθητο ταξίδι στην Αμερική γίνεται πραγματικότητα.
Οι γονείς του μικρού Παναγιώτη – Ραφαήλ ανακοίνωσαν την αναχώρησή τους για τη Βοστώνη με ένα μήνυμα αισιοδοξίας, στο οποίο ευχαριστούν τον κόσμο για τη βοήθεια που επιφύλαξε στο παιδί τους.
«Η μεγάλη μέρα έφτασε!!! Χάρη στην αστείρευτη αγάπη σας κάνουμε το όνειρο μας πραγματικότητα!!! Δεν ξέρουμε πως να σας ευχαριστήσουμε! Παίρνουμε μαζί μας τις ευχές σας και με αισιοδοξία κοιτάμε μπροστά!! Ευχαριστούμε πολύ!!!! Όλοι μαζί μπορούμε να καταφέρουμε τα πάντα» γράφουν στο Facebook.
Σημειώνεται ότι τον Μάιο του 2019 εγκρίθηκε στη Βοστώνη των ΗΠΑ γονιδιακό φάρμακο, σχεδιασμένο να αντιμετωπίσει τη γενετική αιτία που προκαλεί την Ατροφία από την οποία πάσχει ο μικρός Παναγιώτης - Ραφαήλ, παρέχοντας ένα λειτουργικό αντίγραφο του ανθρώπινου γονιδίου SMN.
Με μία εφάπαξ ενδοφλέβια ένεση, που πρέπει – απαραιτήτως - να γίνει έως την ηλικία των 24 μηνών, οι κλινικές δοκιμές έδειξαν ότι είναι δυνατή η παύση της εξέλιξης αυτής της ασθένειας. Ωστόσο, το κόστος είναι ιδιαίτερα υψηλό.
Ο Παναγιώτης-Ραφαήλ είναι 18 μηνών και διαγνώστηκε με τη σπάνια, εκφυλιστική και - μέχρι πρόσφατα - καταληκτική νόσο, δυόμιση μήνες μετά τη γέννησή του. Στις Ηνωμένες Πολιτείες της Αμερικής και το Boston Children’s Hospital έχουν εναποθέσει τη μοναδική ελπίδα για την αντιμετώπιση της νόσου, όπως είχαν πει, μεταξύ άλλων, οι γονείς του, Γιώργος Γλωσσιώτης και Ρία Μπακάλη, στο Sputnik.
