Η αιμορροφιλία Α είναι μια κληρονομική διαταραχή της πήξης του αίματος. Με δυο λόγια, η διαδικασία της πήξης του αίματος ελέγχεται από μια σειρά από πρωτεΐνες (παράγοντες) που κυκλοφορούν σε αυτό. Οι ασθενείς με Αιμορροφιλία Α δεν έχουν την απαραίτητη ποσότητα παράγοντα VIII στο αίμα τους και έτσι αιμορραγούν ευκολότερα και για μεγαλύτερο χρονικό διάστημα σε σχέση με τους υπόλοιπους ανθρώπους που δεν έχουν έλλειψη του παράγοντα VIII.
Για την αντιμετώπιση της ασθένειας και την υποκατάσταση του παράγοντα VIII απαιτούνται συχνές ενδοφλέβιες εγχύσεις, ενώ σημαντικό ποσοστό των ασθενών συνεχίζει να υποφέρει από επεισόδια επώδυνων αιμορραγιών, με αποτέλεσμα να επηρεάζεται σημαντικά η ποιότητα ζωής τους.
Η νέα διαθέσιμη και αποζημιούμενη θεραπεία
Το προϊόν lonoctocog alfa (rVIII-SingleChain), της CSL Behring, εντάχθηκε πρόσφατα στο θετικό κατάλογο αποζημιούμενων φαρμάκων, ολοκληρώνοντας επιτυχώς τη διαδικασία κλινικής και οικονομικής αξιολόγησης της Επιτροπής ΗΤΑ και της Επιτροπής Διαπραγμάτευσης και είναι πλέον διαθέσιμο στους Έλληνες ασθενείς. Αποτελεί ανασυνδυασμένη μορφή του παράγοντα VIII με καινοτόμο τεχνολογία μονής αλυσίδας (rVIII-SingleChain) που επιτρέπει μεγαλύτερη διάρκεια παραμονής στο αίμα και αυξημένη μοριακή σταθερότητα. H νέα θεραπευτική αγωγή είναι ήδη διαθέσιμη και σε άλλες ευρωπαϊκές χώρες μετά από έγκριση του ΕΜΑ (Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων). Η αξιόπιστη αποτελεσματικότητα και η ασφάλεια του προϊόντος επιβεβαιώθηκαν και σε πρόσφατες ανακοινώσεις από τη διεθνή κλινική εμπειρία στο ISTH 2019 (International Society on Thrombosis and Hemostasis , 6-10 Ιουλίου 2019 Μελβούρνη, Αυστραλία).
Η έγκριση του lonoctocog alpha στην Ελλάδα βασίστηκε στον αποτελεσματικό έλεγχο των αιμορραγιών και στο ευέλικτο δοσολογικό σχήμα του προϊόντος, καθώς βελτιώνει την ποιότητα ζωής των ασθενών χωρίς να επιβαρύνει το κόστος διαχείρισης της νόσου.
